震惊！孩子的救命药竟上涨3000% 加拿大父母急疯了

麦大西岛

震惊！孩子的救命药竟上涨3000% 加拿大父母急疯了
| 2018-03-11 20:49:59
综合报道：加拿大几十个病童家庭震惊地得知，卫生部的规定使胱氨酸病患病儿童救命药物价格上涨3000%，每年成本高达32万元。 　安省滑铁卢(Waterloo)的施特劳斯(Trevor Strauss)说，他10岁的女儿盖比(Gabbie)患有胱氨酸病——这是一种致命的遗传疾病，可以破坏她的肾脏。 8 }* ~8 {" k* O, M4 x& L5 v 　　她一生中大部分时间都在服用一种名为Cystagon(半胱胺)的药物，但她因为这次的价格上涨而不能再服用该药。 　　在加拿大获得许可的新型药物Procysbi(半胱胺延迟释放)含有与Cystagon相同的活性成分。 　　不同之处在于新药具有延迟药物吸收的特殊涂层，所以化学物质在体内释放得更慢。这意味着每12小时服用一次药物，这将打乱其他药物的时间表。 　　本来每年为盖比花费1万加币在Cystagon上，费用由安省政府承担。但现在施特劳斯被告知，新药物的花费为每年32万加币，由于各省尚未同同意支付新药费用，没有私人保险的Strauss家庭只能自己承担。 　　卡尔加里卫生局的儿科肾病专家米格利医生(Dr. Julian Midgley)说，它令很多家庭焦虑和气愤，他们非常担心无法继续治疗。因为如此昂贵的药费，等于一栋房子的价格着实令人难以理解。 　　药厂Horizon Pharma表示，加拿大Procysbi的价格符合专利药物价格审查委员会规定。2017年美国证券交易会提交的文件也披露，该药物业务战略是推动患者从使用Cystagon改为Procysbi。 　　现在，加拿大卫生部正告诉医生和患者，除非医生能够提供有效的医疗原因，否则他们将无法再给患者Cystagon，从而使患者及其家属必须支付新药的高昂价格。 　　据估计，在加拿大患有胱氨酸病的不少于100人，目前尚不清楚谁将为他们的新药付费。 　　不过，安省已在透过泛加拿大药物联盟(Pan-Canadian Pharmaceutical Alliance)，与Horizon Pharma商讨降低价格事宜。在谈判期间，药厂可以为患者免费提供三个月的Procysbi。        什么是胱氨酸症？ 　　胱氨酸尿症是一种家族性遗传性疾病，为常染色体隐性遗传病，是由近端肾小管上皮细胞及空肠黏膜对二碱基氨基酸(包括赖氨酸，精氨酸、鸟氨酸)及胱氨酸等转运障碍所致。本病临床罕见，主要发生在儿童和婴儿。胱氨酸限局在细胞的溶酶体中，其结晶沉积在角膜，结膜、骨髓、淋巴结，白细胞，肾等内脏，致肾小管和肾小球功能损伤，最后发展成尿毒症，多于青春期前死亡。